凯发网站·(中国)集团

　　中新网上海新闻7月26日电（汤彦俊）日前ღ★✿，百济神州宣布萨温珂（SYLVANT,注射用司妥昔单抗）正式在中国商业化上市ღ★✿。作为中国首个且唯一获批的Castleman病治疗药物ღ★✿，此次司妥昔单抗正式供药将打破中国特发性多中心型Castleman病（iMCD）患者无药可用的困境ღ★✿，让患者能够顺利获得药物处方ღ★✿，从国际一线靶向治疗选择中获益ღ★✿，为该罕见病患者带来治疗希望ღ★✿。哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授ღ★✿、上海交通大学附属瑞金医院沈志祥教授ღ★✿、同济大学血液病研究所所长ღ★✿、血液肿瘤临床研究中心主任梁爱斌教授和上海交通大学医学院附属瑞金医院糜坚青教授等业内知名专家学者出席本次上市会并参与媒体圆桌会ღ★✿，共话中国Castleman病治疗新局面ღ★✿。

　　哈尔滨血液病肿瘤研究所所长ღ★✿、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长马军教授指出ღ★✿：“司妥昔单抗作为国内首个且唯一获批治疗Castleman病的靶向治疗药物ღ★✿，同时也是唯一拥有国际多中心随机双盲临床试验证据的药物ღ★✿，治疗iMCD临床疗效和安全性优势显著ღ★✿。司妥昔单抗在国内的获批上市ღ★✿，为我们临床医生带来了治疗这一罕见病的有力武器ღ★✿，对患者带来生命新希望ღ★✿。我们很高兴能看到这款针对Castleman病的创新药在中国正式供应ღ★✿，惠及更多迫切需要创新疗法的中国罕见病患者ღ★✿。”

　　2010年ღ★✿，仿佛一夜之间“潘多拉的魔盒”被打开ღ★✿，28岁的幼儿园教师悠悠（化名）开始频繁生病ღ★✿，毫无由来的脚肿ღ★✿、咽炎ღ★✿、气管炎ღ★✿、肠胃炎等等各种各样的炎症ღ★✿、发烧ღ★✿、过敏凯发K8国际娱乐ღ★✿、皮肤症状轮番折磨着她凯发K8国际娱乐ღ★✿，也就是这一年开始ღ★✿，悠悠与医院开始了长达10年的纠缠ღ★✿。

　　一轮又一轮的检查ღ★✿、化验ღ★✿，悠悠跑遍省内几乎所有三甲医院ღ★✿，奔波于医院各个科室ღ★✿，用掉四本医保卡ღ★✿，兜兜转转七年ღ★✿，却没有一个医生告诉她究竟得了什么病当着罗晋的面草唐嫣ღ★✿。期间悠悠一度被认定为淋巴瘤ღ★✿，“遗嘱我都写好了ღ★✿，宝宝怎么安排ღ★✿，遗产怎么分配也在里头ღ★✿。”最艰难的时候悠悠甚至绝望地写下遗嘱ღ★✿：“肉体要是消失的话ღ★✿，连思想和情感也消失了ღ★✿。想到这些ღ★✿，我就特别沮丧ღ★✿，特别失望ღ★✿，好像这多年努力学习ღ★✿、努力工作ღ★✿，到头来都是白费的……”

　　误诊7年后当着罗晋的面草唐嫣ღ★✿，悠悠终于获得确诊ღ★✿，她患的是一种叫Castleman病的罕见疾病ღ★✿，全球范围发病率仅约2/10万人 ღ★✿，是一种较为少见的淋巴增生性疾病ღ★✿。这个病有多罕见？沈志祥教授举例说ღ★✿，像瑞金医院那么大的医院ღ★✿，全国各地患者来看病ღ★✿，医生一年最多接触10个Castleman病人ღ★✿。

　　1956年ღ★✿，美国医生本杰明卡斯特曼首次描述了Castleman病的临床病理特征ღ★✿，该病也因此以他的名字命名ღ★✿。而且“狡猾”的Castleman病临床症状表现多样ღ★✿，易与其他疾病混淆ღ★✿，即使是经验非常丰富的血液科医生ღ★✿，从业生涯遇到过的Castleman病患者也屈指可数ღ★✿，导致患者的临床诊断往往迷雾重重ღ★✿。

　　临床上根据肿大淋巴结分布和器官受累的情况不同ღ★✿，将Castleman病分为单中心型（UCD）和多中心型（MCD）ღ★✿。MCD累及多个淋巴结区域ღ★✿，多有全身症状ღ★✿，预后较差ღ★✿。悠悠患有的是MCD的主要亚型ღ★✿：特发性多中心型Castleman病（iMCD）ღ★✿，iMCD临床表现多样凯发K8国际娱乐ღ★✿，存在常见的体征改变ღ★✿，几乎所有iMCD患者都会出现高炎症症状（如盗汗ღ★✿、体重减轻ღ★✿、虚弱ღ★✿、疲劳ღ★✿、肝脾肿大ღ★✿、血细胞减少和器官功能障碍）和皮肤症状（如皮疹ღ★✿、天疱疮）当着罗晋的面草唐嫣ღ★✿。我国iMCD患者5年生存率为55~77% ღ★✿，低于全球水平ღ★✿。

　　虽然终获确诊凯发K8国际娱乐ღ★✿，悠悠的治病之路并未就此一番风顺ღ★✿。当时我国并没有标准化的诊疗流程与方案ღ★✿，“这个病没有标准的治疗指南ღ★✿，我只能用淋巴瘤的方案给你治疗ღ★✿。”悠悠的主治医生这样对她说ღ★✿。经历了数次化疗ღ★✿，大剂量激素治疗ღ★✿，悠悠的病情虽然获得一定程度缓解ღ★✿，但长期控制仍是一种奢望ღ★✿，且药物副作用较大ღ★✿，严重影响她的生活质量和治疗信心ღ★✿。悠悠的医生表示ღ★✿：“先前她接受了化疗ღ★✿、放疗ღ★✿，初治不好ღ★✿，导致后来病情越发复杂ღ★✿。”一线标准治疗方案的缺失ღ★✿，让Castleman病患者面临重重治疗挑战与严峻的生存考验ღ★✿。上海交通大学附属瑞金医院沈志祥教授表示ღ★✿：“iMCD在我国少有针对性ღ★✿、特异性治疗ღ★✿。治疗方案都由临床医生根据自身经验选择ღ★✿，激素和化疗是常用治疗手段ღ★✿，由此累积的毒副作用往往对患者生活质量造成影响ღ★✿。规范化ღ★✿、统一化的诊疗方案是一大重要进步ღ★✿。”

　　Castleman病的治疗曙光初露是在白细胞介素-6（IL-6）单克隆抗体等新型药物诞生后ღ★✿。

　　虽然Castleman病的病因和发病机制仍存在许多未知性ღ★✿，但相关研究发现白细胞介素-6（IL-6）作为一种参与炎症ღ★✿、免疫及造血的多效性细胞因子ღ★✿，在许多iMCD患者的发病机制及临床症状中发挥着关键作用——这就是靶向药物所要瞄准的疾病“命门“ღ★✿。司妥昔单抗就是一款单克隆抗体ღ★✿，可用于阻断Castleman病患者体内升高的IL-6活动ღ★✿。

　　同济医院副院长ღ★✿、同济大学血液病研究所所长任梁爱斌教授就打了一个生动的比喻ღ★✿：“都知道靶向治疗是一把钥匙开一把锁ღ★✿。IL-6是一个非常奇怪的细胞因子当着罗晋的面草唐嫣ღ★✿，很多细胞上不一定有这把锁（受体）ღ★✿，但是IL-6单抗针对的是IL-6当着罗晋的面草唐嫣ღ★✿，不需要针对受体ღ★✿，就直接把这把钥匙掐断了ღ★✿，作用机制干净透彻ღ★✿。”梁教授补充说几乎可以说只要和炎症反应相关的疾病ღ★✿，理论上只要有IL-6参与机制ღ★✿，单抗都可以起到一定效果ღ★✿。

　　正因为如此干净透彻的机制和引导iMCD由“乱”而“治”的实力ღ★✿，2018年ღ★✿，司妥昔单抗被纳入中国《临床急需境外新药名单（第一批）》ღ★✿。2021年ღ★✿，中国国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准司妥昔单抗用于治疗iMCDღ★✿。目前ღ★✿，司妥昔单抗被全球众多权威指南推荐为iMCD的一线治疗方案ღ★✿。

　　百济神州总裁ღ★✿、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表示ღ★✿：“我们深刻理解Castleman病患者面临的诊疗困境ღ★✿，创新靶向治疗药物是破局关键ღ★✿。此次百济神州在国内引进治疗Castleman病的司妥昔单抗ღ★✿，并成功推进商业化上市ღ★✿，终于为患者带来期盼已久的高质量创新药物ღ★✿。未来ღ★✿，我们期待积极联动各界专业和公益力量ღ★✿，为患者提升综合保障与帮扶ღ★✿，造福更多患者及其家庭ღ★✿。”

　　自2014年4月在美国首次获批以来ღ★✿，司妥昔单抗已在全球50多个国家和地区获批用于治疗iMCDღ★✿。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师糜坚青教授谈到ღ★✿：“司妥昔单抗精准靶向白介素-6抗体细胞因子ღ★✿，用药后往往疗效较好ღ★✿。此前ღ★✿，北京大学肿瘤医院开展了司妥昔单抗的全球多中心临床研究ღ★✿，6年的长期随访数据显示ღ★✿，疾病控制率高达97%ღ★✿，生存率达100%ღ★✿，许多患者获得了长期正常生活的可能ღ★✿。”

　　司妥昔单抗帮助患者获得持续缓解且安全性良好凯发K8国际娱乐ღ★✿。司妥昔单抗在中国获批用于治疗iMCD的一项国际多中心ღ★✿、随机ღ★✿、双盲ღ★✿、安慰剂对照的2期临床试验（NCT01024036）结果显示ღ★✿，使用司妥昔单抗18周后ღ★✿，患者持久缓解率约为34%ღ★✿，而安慰剂组缓解率为0%ღ★✿。基于该研究ღ★✿，司妥昔单抗在欧美国家已批准用于MCD的一线治疗ღ★✿。亚洲患者的有效性及安全性数据与总体人群一致ღ★✿，未发现其他安全性信号ღ★✿。

　　司妥昔单抗作为国内首个且唯一获批治疗Castleman病的创新靶向治疗药物ღ★✿，治疗iMCD临床疗效和安全性优势显著ღ★✿。司妥昔单抗在国内的正式商业化上市为临床医生带来治疗这一罕见病的有力武器ღ★✿，真正实现处方可及ღ★✿，为患者带来了新的治疗希望ღ★✿。

　　值此国际Castleman病日之际ღ★✿，司妥昔单抗的商业化上市ღ★✿，对于提升Castleman病的公众认知有着重要作用ღ★✿，同时有助于汇集社会各方力量ღ★✿，切实维护此类罕见病患者的健康权益ღ★✿。这其中ღ★✿，旨在引领患者走出迷雾的患者组织就起到医患纽带的作用ღ★✿，也为患者的处方可及发出最强音ღ★✿。

　　广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞先生介绍说ღ★✿：“Castleman病被收录进第一批罕见病目录凯发K8国际娱乐ღ★✿，意味着这个群体已经得到国家关注了ღ★✿。很多病人和悠悠一样ღ★✿，长期受疾病折磨ღ★✿，长期缺乏有效药物凯发K8国际娱乐ღ★✿，基本都是靠一些经验性治疗ღ★✿。换药和副作用让他们长期没有安全感ღ★✿。这次不同了ღ★✿，新药获批iMCD适应症就代表有准确临床获益凯发K8国际娱乐ღ★✿，这是最好的定心丸ღ★✿。“患者组织“卡斯特曼之家”主理人林琳女士表示ღ★✿：“我相信今天对中国的Castleman病患者群体是一个具有里程碑意义的日子ღ★✿，很高兴看到这么多专家为了我们患者相聚在这里ღ★✿，共同努力ღ★✿。随着司妥昔单抗的到来ღ★✿，Castleman病患者将会迎来全新的治疗选择和治疗希望ღ★✿。”

　　在现场多个医患访谈中ღ★✿，各位专家也纷纷呼吁医保再“托一把”ღ★✿，让患者的疾病控制和健康希望更多“有迹可循”ღ★✿；同时ღ★✿，呼吁通过产学研医各方紧密合作ღ★✿，促进治疗药物的开发应用ღ★✿，并积极探索创新的保障制度与支付模式ღ★✿，帮助Castleman病患者改善整体的诊疗和保障水平ღ★✿，为他们提供综合性的治疗支持ღ★✿。

　　百济神州公司在关注高发疾病患者群体的同时ღ★✿，也密切关注着少数患者群体尚未被满足的治疗需求ღ★✿。未来ღ★✿，百济神州将继续携手各界ღ★✿，在疾病诊疗ღ★✿、临床研究ღ★✿、治疗药物ღ★✿、疾病科普等方面形成合力ღ★✿，共同提升Castleman病在国内的整体诊疗水平ღ★✿，帮助更多患者走出困境ღ★✿，回归正常生活ღ★✿。（完）标把药物凯发在线平台ღ★✿，凯发一触即发ღ★✿。k8凯发ღ★✿。凯发K8官方网站